V zadnjem času se veliko govori o bioloških zdravilih, njihovi uporabi, dostopnosti, o velikih finančnih sredstvih, ki jih farmacevtska podjetja vlagajo v razvoj takšnih zdravil in o dobičkih, ki jih imajo od prodaje.
Razvoj bioloških zdravil je omogočilo odkritje sestave DNK leta 1953 in tehnologije rekombinatne DNK. Le ta omogoča izolacijo dela DNK, ki ga je mogoče delno spremeniti. Košček molekule DNK se vstavi v drugo bakterijsko ali človeško celico. Ta tako dobi nove genske informacije in začne izdelovati željeno beljakovino, kar je biološka učinkovina.
Prvo takšno zdravilo na svetu je bil rekombinatni človeški inzulin, zdravilo za zdravljenje sladkorne bolezni. Odobril ga je ameriški vladni urad za prehrano in zdravila FDA leta 1982 in sledil je hiter razvoj novih bioloških učinkovin za različne bolezni.
V nadaljevanju preberite:
- Kaj so biološka zdravila?
- V čem se razlikujejo od "navadnih"?
- Delitev bioloških zdravil
- Oblika in shranjevanje bioloških zdravil
- Neželeni učinki in zloraba bioloških zdravil
Kaj sploh so biološka zdravila?
Evropska agencija za zdravila (EMEA) opredeljuje biološka zdravila kot tista, katerih zdravilna učinkovina je biološka snov.
Biološka snov je snov, ki jo izdelujejo ali ekstrahirajo iz biološkega vira, kar predstavljajo mikroorganizmi, rastline, živali, človek, ali pa so v postopku pridobivanja vključene celične kulture.
Poimenovanje biološka zdravila se nanaša na izvor zdravilne učinkovine. V širšem smislu so to tudi cepiva, kri ali komponente krvi, genska terapija in tkiva. Med biološka zdravila torej lahko prištevamo najstarejša znana zdravila za lajšanje bolezenskih težav - posušene dele rastlin in živali.
Z biološkimi zdravili označujemo vse terapevtske pripravke, ki so rezultat nekega biološkega procesa in niso izdelani s kemijsko sintezo.
V čem se razlikujejo od »navadnih«?
V delovanju zdravila težko ločimo na biološka in »navadna«, saj vsa delujejo na podoben način. V organizmu spremenijo biokemične procese, ki so vzrok za nastanek bolezni. Biološka zdravila se močno in natančno vežejo na določene tarčne sisteme v človeškem organizmu in tako zdravijo samo določeno bolezen ali preprečujejo razvoj določene bolezni. Za razliko od klasičnih zdravil, so zelo velike molekule, beljakovine, ki imajo komplicirano trodimenzionalno zgradbo - strukturo, od katere je odvisno njihovo delovanje. Ker postopek izdelave biološkega zdravila vpliva na strukturo, od nje pa je odvisno delovanje, biološka zdravila nimajo zamenljivih zdravil, ampak samo podobna biološka zdravila V proizvodnem procesu je nemogoče pripraviti povsem identično kopijo biološkega zdravila in majhne spremembe s strukturi spremenijo delovanje zdravila.
Biološko podobna zdravila so primerljiva po sami strukturi in dokazano primerljiva z vidika učinkovitosti in varnosti. Proizvodnja sodobnih bioloških zdravil je zelo zapletena in dolgotrajna. Celoten razvoj biološkega zdravila od prve celične kulture do prve serije biološke učinkovine traja od pet do sedem let in zahteva velika finančna sredstva.
Biološka zdravila lahko v grobem razdelimo na:
Tradicionalna biološka zdravila:
- pridobljena z izolacijo (učinkovine iz rastlin, živali in človeške krvi),
- pridobljena s klasično biotehnologijo (antibiotiki, steroidi).
Sodobna biološka zdravila:
- pridobljena predvsem s pomočjo rekombinantne tehnologije DNA.
Biološka zdravila razdelimo na pet večjih razredov:
Biološka zdravila, pridobljena z izolacijo
To so vsi naravni človeški in živalski hormoni, učinkovine iz rastlin in živali, kri in krvni proizvodi (dejavniki strjevanja krvi, albumin) in klasična cepiva.
Biološka zdravila, pridobljena s sintezo
Sem sodijo sintezni pepetidi, ki so sicer pridobljeni s sintezo. Med biološka zdravila jih uvrščamo zaradi zgradbe učinkovine in področij zdravljenja.
Genska zdravila
To so terapevtski geni, novo področje razvoja sodobnih zdravilnih učinkovin. Gensko zdravljenje lahko za vedno odpravi motnjo, če je ta posledica napake oziroma mutacije v genu (hemofilija).
Monoklonska protitelesa
Mišja protitelesa, proizvedena s hibridomsko biotehnilogijo, in se uporabljajo prvenstveno v diagnostične namene.
Rekombinantna biološka zdravila (biotehnološka zdravila)
- rekombinantni eritropoetin
- rekombinantni rastni hormon,
- rekombinantni inzulin,
- rekombinantni filgrastim
- rekombinantna monoklonska protitelesa
- rekombinantna cepiva.
Biološka zdravila delujejo tako, da posnemajo delovanje telesu lastnih beljakovin ali nadomeščajo njihovo pomanjkanje (sladkorna bolezen, slabokrvnost, pritlikavost…). Kadar delujejo kot zaviralci škodljivih beljakovin ali celic, se po vnosu v telo vežejo na »škodljive« beljakovine ali celice imunski sistem jih prepozna kot tujek, jih razgradi in uniči (pri raku, kronični vnetni črevesni bolezni, revmatoidnem artritisu in luskavici).
Skupina hormonov:
- rekombinantni insulin za zdravljenje sladkorne bolezni,
- rastni hormon za zdravljenje otroške pritlikavosti,
- ertitropoetin proti anemijam,
- kalcitonin pri osteoporozi.
Skupina citokinov:
- interferoni, ki jih uporabljamo pri virusnih infekcijah, predvsem proti virusu HIV in virusu hepatitisa C, za zmanjšanje posledic multiple skleroze,
- filgrastim za zdravljene nevtropenij.
Monoklonska protitelesa, ki so večinoma narejena s tehnologijo rekombinantne DNK:
- nekatere vrste rakov, lajšanje vnetnih bolezni, kot so luskavica, Crohnova bolezen, ulcerozni kolitis, revmatoidni artritis.
Encimi:
- za lajšanje težav pri cistični fibrozi,
- Gaucherjevi bolezni,
- Fabrijevi bolezni,
- sredstva proti krvnim strdkom za preprečitev infarkta.
Biološka zdravila predpisujejo zdravniki specialisti takrat, kadar standardno sistemsko zdravljenje zaradi različnih vzrokov ni uspešno. Na podlagi natančno izdelanih meril za predpisovanje uporabo odobri zdravniška komisija. Kadar zdravljenje ni uspešno, lahko zdravnik prekine zdravljenje in predpiše drugo biološko zdravilo.
V kakšnih oblikah so biološka zdravila?
Ker so večinoma beljakovine, ki so občutljive na prebavne sokove in encime v prebavilih, so v obliki injekcij ali infuzij. Infuzije prejemajo pacienti v bolnišnici, injekcije za vbrizgavanje v podkožje, si potem ko jih tega naučijo v bolnišnici, običajno vbrizgajo sami. Najpogosteje se dajejo v intervalih enega, dveh, štirih oziroma osmih tednov ali na vsakih šest mesecev.
V zadnjem času se veliko raziskujejo tudi alternativni načini uporabe bioloških zdravil. Idealno bi bilo, če bi tudi biološka zdravila lahko pacienti jemali v obliki tablet in jih ne bi bilo treba injicirati. V prihodnosti naj bi bila biološka zdravila, poleg svoje učinkovitosti, tudi z vidika uporabe za pacienta bolj prijazna.
Kako shranjujemo biološka zdravila?
Zaradi svoje zgradbe so manj stabilna kot klasična. Shranjujemo jih v hladilniku pri temperaturi od 2 do 8°C. Temperaturo shranjevanja moramo zagotoviti tudi med transportom, ker neustrezno shranjevanje lahko povzroči, da zdravilo nima ustreznega učinka.
Ali imajo biološka zdravila neželene učinke?
Tako kot vsako zdravilo, imajo tudi biološka zdravila neželene učinke. So velike kompleksne beljakovine in vsaka nepravilna oblika je lahko neaktivna, lahko povzroči nastanek protiteles, ki pri poznejšem ponovnem vnosu biološkega zdravila v telo le-to uničijo. Na mestu vboda se kaže kot rdečica, srbenje, lahko vodi do zelo resnih zapletov, ki so posledica preobčutljivostne reakcije. Povzročajo lahko hujše neželene učinke, kot so različne okužbe, delujejo lahko na srce, zvišajo krvni tlak in povzročajo alergijske reakcije.
V prihodnjih letih pričakujemo še nekaj novih bioloških učinkovin, predvsem za zdravljenje nekaterih oblik raka in vnetnih bolezni, zdravila za luskavico, prav tako pospešeno raziskujejo možnosti uporabe bioloških zdravil pri lajšanju težav pri multipli sklerozi, mišični distrofiji in Alzheimerjevi bolezni.
Razvoja bioloških zdravil ne omejuje znanje na tem področju, temveč ekonomski dejavniki. Finančna sredstva, okoli milijardo evrov, ki so potrebna za razvoj novega biološkega zdravila si lahko privoščijo le največje vrhunsko razvite farmacevtske družbe.
Sodobna biološka zdravila predstavljajo nov način zdravljenja bolezni in se uporabljajo od leta 1982. Po obliki in sestavi so ta zdravila beljakovine. Za izdelavo je potrebna zapletena tehnologija z uporabo živih celic in njihovo pridobivanje ni samo zelo zapleteno ampak tudi zelo drago.
Zloraba bioloških zdravil
Zloraba ali doping je uporaba določenih zdravilnih učinkovin in metod za izboljšanje fizične sposobnosti.
Genski doping: z vnosom delčka DNK v telo, človeške celice proizvedejo večjo količino telesu lastne beljakovine. Najpogosteje zlorabljena biološka zdravila so: inzulin, rastni hormon in eritropoetin.
